Este mes nos toca hablar de los inconvenientes que puede suponer para un paciente participar en un ensayo clínico.

La objeción más frecuente que uno escucha en la consulta cuando le propone a un paciente recibir tratamiento bajo protocolo de ensayo es que “no quiere ser un cobaya humano”. El paciente sabe que recibir un medicamento en fase de pruebas supone exponerse al riesgo de sufrir efectos desconocidos. El mayor miedo del paciente es que el medicamento novedoso sea ineficaz y lo que es aún peor, tóxico. Este miedo está especialmente justificado en los estudios de fase I. Como explicamos hace un par de meses en esta fase se intenta encontrar la dosis óptima de un medicamento (que sea lo más eficaz posible sin causar efectos secundarios graves, lo que técnicamente se conoce como toxicidad limitante de dosis)
Por esa razón es frecuente que los pacientes que reciben las dosis más bajas no lleguen a tener beneficio terapéutico, mientras que los pacientes de las dosis más altas, sufrirán efectos tóxicos más severos. Los estudios en fases más avanzadas (fases II, III y IV) del desarrollo de un medicamento, los efectos secundarios y su relación con la dosis se conocen mucho mejor y se pueden prevenir o tratar adecuadamente. En definitiva cuanto más avanzada la fase más seguros y eficaces son los tratamientos experimentales.

Sin embargo, los estudios de fase III (y algunos de fase II) tienen también una contrapartida importante que hace que los pacientes se lo piensen dos veces antes de participar. La aleatorización (también llamada frecuentemente con el anglicismo “randomización”) . Este procedimiento supone que el tratamiento que van a recibir los pacientes se selecciona al azar. El objetivo de la aleatorización es minimizar los sesgos y poder comparar dos grupos de pacientes bien equilibrados para obtener conclusiones relevantes. Lo que desde un punto de vista estadístico parece obvio, en la vida real de un paciente resulta cruel. El paciente debe someterse a una especie de lotería para recibir el tratamiento experimental o una alternativa de tratamiento convencional. Además el tratamiento se asigna en un sistema “doble ciego” de tal manera que ni el paciente ni el médico saben cual de las dos alternativas está recibiendo una persona en concreto. Desde luego, estos ensayos se diseñan pensando en que cualquiera de los dos grupos de pacientes reciba un buen tratamiento, pero obviamente el paciente que acepta participar desea recibir el tratamiento experimental, potencialmente más beneficioso, y su única posibilidad de hacerlo es someterse a las indicaciones de estos protocolos.

Así pues la participación de un paciente implica grandes dosis de incertidumbre. ¿Será el tratamiento realmente efectivo en mi caso? ¿Me causará efectos secundarios inesperados? ¿Realmente estoy recibiendo el tratamiento experimental?

Desde un punto de vista práctico, participar en un ensayo clínico muchas veces supone un mayor número de visitas al hospital, un mayor número de pruebas y análisis y consecuentemente un aumento de las molestias si lo comparamos con el tratamiento convencional.
En el próximo mes trataremos el delicado tema de la financiación de los ensayos