Tal y como adelantabamos el mes pasado hoy toca hablar de los pros y los contras que tiene para un paciente participar en un ensayo clínico. Permitidme, como siempre, que lleve el tema a mi terreno, la oncología.
Un reciente estudio estadounidense revelaba que los pacientes oncológicos que participan en ensayos clínicos tienen una mayor supervivencia que aquellos que no lo hacen. En este sentido, los protocolos de tratamiento oncológico tanto americanos como europeos animan a los oncólogos a que ofrezcan a sus pacientes participar en ensayos clínicos siempre que sea posible.

Los posibles beneficios para un paciente que participa en un ensayo clínico son varios. En primer lugar, lógicamente, está la posibilidad de recibir un medicamento novedoso que es potencialmente eficaz en su enfermedad. En este aspecto influye bastante la fase del ensayo. En la fase I, (ensayos que buscan la dosis óptima), la posibilidad de que el medicamento sea muy eficaz es menor que en los ensayos de fase III en los que ya se conoce la eficacia y seguridad del medicamento y lo que se pretende es compararlo con el mejor tratamiento conocido para demostrar que el experimental es superior.

Un gran avance es que los nuevos ensayos que se están realizando en la actualidad seleccionan poblaciones de pacientes con determinadas alteraciones genéticas en su tumor y por tanto tienen más posibilidades de beneficiarse del medicamento. El ejemplo más paradigmática tal vez sea en cáncer de mama el fármaco llamado Trastuzumab. Tras los primeros ensayos en población general se comprobó que el medicamento era tremendamente eficaz en aquellas pacientes cuyos tumores tenían una expresión exagerada de la proteína HER2 mientras que no tenía ningún efecto en las pacientes cuyos tumores presentaban niveles bajos de esta proteína. A raíz de ese descubrimiento se han desarrollado una nueva generación de fármacos antiHER2 que sólo se prueban en la subpoblación de mujeres con tumores HER2 positivos (aproximadamente un 20% del total) con mucho éxito.

Otro beneficio para el paciente es que como durante el ensayo hay que recoger una gran cantidad de datos y monitorizar que no aparezcan efectos negativos, se le hace un seguimiento mucho más intensivo que a un paciente que recibe un tratamiento convencional. Así el paciente que participa en el ensayo está mucho más vigilado, se le sigue más de cerca, y de ese modo se trata antes cualquier complicación. Además las evaluaciones de eficacia de muchos ensayos se realizan de forma doble, es decir que tanto el investigador como un equipo independiente comprueban si el medicamento está funcionando. Ya se sabe, cuatro ojos ven mejor que dos.

Por último hay que tener en cuenta la participación voluntaria de un paciente en un ensayo clínico no le puede suponer ningún gasto económico adicional al tratamiento convencional, así que el paciente que participa recibe la medicación experimental de forma gratuita, las pruebas diagnosticas adicionales se le hacen sin coste e incluso está contemplado pagarle desplazamientos y comidas que tenga que hacer en el contexto de su participación.
El mes que viene continuamos con los contras…